Un essai clinique est défini comme une étude qui observe ou traite des patients en vue de développer ou de découvrir de nouveaux traitements ou de nouveaux médicaments. Presque toutes les avancées médicales ont lieu grâce aux volontaires qui ont pris part à des essais cliniques. Sans eux, la communauté médicale n'aurait pas pu continuer d'aider des milliers, voire des millions de patients.

Ces recherches médicales soigneusement planifiées permettent aux scientifiques de répondre à des questions telles que : « Est-ce que le médicament A fonctionne mieux que le médicament B ? » ou « Est-ce que les patients se rétablissent plus vite s'ils prennent ce nouveau médicament avant ou après une intervention chirurgicale cardiaque ? » Les scientifiques peuvent évaluer les médicaments avec précision en étudiant leurs effets sur des personnes en bonne santé et sur des personnes souffrant de la maladie pour laquelle le médicament a été conçu.

Chaque nouveau médicament passe des tests précliniques rigoureux en laboratoire sur des cellules et sur des animaux. Si (et uniquement dans ce cas-là) le médicament montre un potentiel d’efficacité, la recherche se poursuivra par des essais cliniques chez l’humain.

Chaque essai suit un plan de recherche strict, un protocole, établi par les chercheurs avant le début de l'essai. Il s'agit du plan de l'essai, qui décrit en détail :

  • Le contexte ; par exemple, ce que nous savons déjà sur la maladie et le médicament étudié
  • Le fondement ; par exemple, pourquoi nous devons mener cet essai en particulier et les questions auxquelles nous voulons répondre
  • Les objectifs ; par exemple, comment savoir si le médicament fonctionne et quelles mesures utiliser
  • Le modèle de l’étude et les méthodes ; par exemple, quelles règles scientifiques devront suivre les chercheurs pour tester leurs hypothèses
  • L'organisation générale de l'essai ; par exemple, à quelle fréquence les patients seront vus et les diverses tâches de l'équipe de l'étude
Principalement parce que ce type de discipline garantit la sécurité des participants grâce à une communication et à un suivi étroits. Cela garantit aussi que les résultats soient précis, bien documentés et fiables.
Nous menons des essais cliniques pour améliorer ou sauver des vies. Chaque avancée dans la connaissance médicale nous rapproche de traitements plus efficaces et du soulagement des patients souffrant d'une maladie. Le questionnement permanent est l'essence même de la science. Les essais cliniques permettent de trouver de nombreuses réponses.

Le groupe à l'origine d'un essai clinique est appelé le promoteur. Il peut s'agir d'une entreprise, d'une université ou d'une institution médicale, d'un groupe privé ou public ou même d'une personne physique.

Le médecin qui réalise lui-même la recherche et qui interagit avec les patients est appelé l'investigateur
ou l'investigateur principal. Ces médecins hautement qualifiés ont généralement leurs propre patientèle en dehors du cadre de l'essai. Les médecins qui dédient leur carrière exclusivement aux essais cliniques ont la même formation et les mêmes qualifications que les autres médecins.

Tous les médecins participant aux essais cliniques suivent des formations sur la conduite d’essais cliniques et de recherches, et sur la compréhension et l'attention particulière à apporter aux patients au cours des essais.

Soyez rassuré : les autorités réglementent de manière stricte qui peut mener un essai clinique et sous quelles conditions.

International : Bonnes pratiques cliniques
National : L’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé

Examens et mesures indépendants supplémentaires
 

Avant et pendant un essai :

Centre clinique du NIH (National Institute of Health)

Protection individuelle du patient :

Consentement éclairé

Cela garantit que les essais sont aussi sécurisés que possible, éthiques et le moins susceptibles d'être nuisibles ou d'affecter le bien-être du patient.

Les bonnes pratiques cliniques protègent les patients.

Les réglementations appliquées dans les différents pays sont généralement très similaires, car elles sont basées sur la norme internationale appelée Bonnes Pratiques Cliniques et sont développées par le Conseil International d'harmonisation (CIH)

L’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé protège les patients.

En Belgique, les essais cliniques sont réglementés par L’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé (AFMPS). En tant qu'organisme gouvernemental responsable de la santé publique nationale en Belgique, l’AFMPS a le devoir de s'assurer que les promoteurs protègent leurs participants.

La division Recherche et Développement de l’AFMPS mène et soutient des politiques régissant les essais cliniques.

Le consentement éclairé protège les patients.

Toute personne qui décide de prendre part à un essai clinique doit donner son consentement écrit avant le début de l'essai. Cela garantit que les patients comprennent parfaitement les modalités et les objectifs de l'essai et soient tenus informés de l'avancement de l'essai.

Le consentement éclairé est très important à la fois pour les patients et les chercheurs. Chaque participant doit connaître tous les détails et savoir comment le consentement éclairé protège le patient impliqué dans l'essai clinique.

Les directives spécifiques à chaque essai clinique, (c’est-à-dire son protocole), dictent de quelle manière l'essai doit être exécuté, notamment qui peut y participer ou non.

La participation dépend du type de recherche et souvent de la sécurité des patients. Par exemple, un médicament cardiaque peut affecter une personne atteinte de diabète autrement que d'autres personnes. Les personnes diabétiques seront donc exclues, dans ce cas. Parfois, l'essai nécessite des patients atteints d'une maladie spécifique ou à un stade spécifique de la maladie. Il arrive aussi que des volontaires en bonne santé soient requis.

Les critères qui vous permettent d'être volontaire pour un essai sont appelés les critères d'inclusion ; ceux qui ne vous le permettent pas sont appelés les critères d'exclusion.

Déterminez si participer à un essai clinique est judicieux pour vous.

Que vous souhaitiez participer à un essai clinique ou que l'un de vos proches y pense, ou que vous soyez juste curieux, nous vous offrons ici les informations essentielles pour bien comprendre les différentes phases de l'essai et leurs objectifs. Nous avons également anticipé les questions que vous pourriez vous poser et répondu aux questions que nous avons souvent entendues de la part de patients participant à des essais. En savoir plus

Jargon clinique – Comment lire les informations d'un essai clinique

Le but d'une étude randomisée est de diviser les patients en groupes comparables, appelés « bras ». Par exemple, en répartissant les patients de façon aléatoire, chaque groupe aura :

  • Des personnes du même âge
  • Une répartition similaire d'hommes et de femmes
  • Le même degré de sévérité de maladie

Dans les études randomisées, l'investigateur détermine également de façon aléatoire quel traitement chaque patient recevra : le médicament A ou le médicament B. À cette étape, on ne sait pas encore quel médicament fonctionne le mieux, ni par exemple, si le médicament A est le « plus récent ».

Dans une étude en aveugle, les patients ne savent pas quel médicament ils reçoivent. Cela permet aux chercheurs de comparer les effets de la façon la plus impartiale possible.

Les études contrôlées par placebo comparent les résultats en donnant le médicament étudié à un groupe et un placebo (également appelé médicament inactif)à un autre groupe.

Les organismes de contrôle publics demandent des études randomisées, en aveugle, et contrôlées par placebo avant qu'un médicament ne puisse faire l’objet d’une demande d’autorisation de mise sur le marché. Cela permet de garantir l'efficacité du médicament et l'impartialité des résultats.

En savoir plus sur les Bonnes pratiques cliniques.

Quelles sont les phases des essais cliniques ?

Une fois que les études précliniques ont prouvé qu'un médicament peut fonctionner et semble sûr, il est testé sur un très petit groupe de volontaires en bonne santé. La phase 1 des essais cliniques peut présenter des exceptions si ces essais concernent l'oncologie ou des maladies rares, quand les patients sont très malades et sans autres alternatives.

Principales questions des chercheurs :

  • Comment le médicament affecte-t-il les humains ?
  • Quelle est la dose la plus sûre ?
  • Quelle est la meilleure façon de le prendre (par ex. : par injection, sous forme de comprimé, etc.) ?
  • Quelle est la pharmacocinétique du médicament ?
    • Comment est-il absorbé ?
    • Comment est-il distribué dans le corps (par ex. : le comprimé atteint-il tous les organes ou reste-t-il dans l'estomac) ? (C’est important si, par exemple, nous voulons traiter une maladie du foie et que le médicament n’arrive pas au foie dans de bonnes concentrations.)
    • Comment est-il transformé par le corps, puis éliminé ?

À la fin de la phase 1, si le médicament s’est révélé sûr chez les personnes en bonne santé, la phase 2 peut démarrer. Le médicament est alors testé sur un petit groupe de personnes atteintes de la maladie ciblée.

Dans une étude de phase 2, le médicament est testé pour la première fois sur des personnes atteintes de la maladie ciblée. Les chercheurs cherchent à connaître l'efficacité et la sécurité du médicament sur une période de temps relativement courte, avec entre 100 et 300 patients testés, le plus souvent dans des études randomisées, en aveugle ou contrôlées par placebo.

Principales questions des chercheurs :

  • Quelle est l’efficacité du médicament sur la maladie ciblée ?
  • Quel est son profil de sécurité ?
  • Quel est le dosage le plus efficace avec le moins d'effets secondaires ?

Une fois que la phase 2 a testé positivement l'efficacité, la sécurité et le dosage optimal, le médicament peut passer à la phase 3 et être testé sur plus de patients et sur une période de temps plus longue.

L'essai est à présent étendu pour inclure beaucoup plus de patients atteints de la maladie ciblée, sur une plus longue période de temps. Cette phase implique entre 300 et 3 000 patients, avec des tests conçus pour évaluer les effets à long terme du médicament. Il y a en général plus d’un essai de phase 3, car le médicament est également comparé à des médicaments actuels ou à un placebo dans des études randomisées, en aveugle ou contrôlées par placebo.

Les principales questions des chercheurs :

  • Dans quelle mesure le médicament est-il sûr et efficace sur le long terme ?
  • Comment le médicament agit-il par rapport aux médicaments actuels pour la même maladie ?
  • Comment ce médicament agit-il par rapport à un placebo ?

Une fois la phase 3 terminée avec succès, le médicament peut être soumis pour approbation à la FDA / l’AFMPS et être finalement utilisé par le grand public. Après l’approbation, le nouveau médicament peut être commercialisé.

La phase 4 est également appelée essais de post-marketing. Elle rassemble les résultats du médicament après sa mise à la disposition du grand public. Ces données complètent tous les résultats des phases précédentes de l'essai.

Parfois, les organismes de réglementation tels que la FDA/l’AFMPS autorisent la commercialisation d'un médicament uniquement si ses effets font l'objet d'un contrôle suivi en phase 4, au sein de groupes de patients légèrement différents qu'en phase 3 ou pour une période de temps plus longue. La plupart du temps, ce sont des études observationnelles qui collectent des données de patients prenant ce médicament sur prescription de leur médecin.

Principales questions des chercheurs :

  • Dans quelles conditions le nouveau médicament doit-il être mis en oeuvre pour une utilisation optimale, efficace et sécurisée ?
  • En quoi ce médicament diffère-t-il d'autres médicaments déjà sur le marché ?
  • De quelle manière le médicament affecte-t-il la qualité de vie des patients ?

Soumettre un médicament à toutes les phases de la recherche prend généralement des années, et cela ne serait pas possible sans la collaboration des patients, des médecins et du personnel des sites où se déroulent les études. Chaque médicament disponible sur le marché a suivi ce long et rigoureux parcours, et a été étroitement contrôlé à de nombreux niveaux de réglementation.

Méthodes d'essais détaillées

De nombreux patients manifestent un grand intérêt pour les types d'essais cliniques, les différentes méthodologies et la raison pour laquelle chacune est utilisée. Dans cette partie, nous approfondissons le sujet par des descriptions plus précises des méthodes utilisées : contrôlées par placebo, randomisées ou en aveugle, et des nettes différences entre elles.

Qu'est-ce qu'un placebo ?

Un placebo est un traitement qui ne contient aucune substance médicinale active. Il a le même aspect/goût que le médicament étudié, contient les mêmes substances non médicinales et se présente sous la même forme (par ex. : comprimé, injection, etc.). Par exemple, un placebo peut être un comprimé de sucre ou une injection de sérum physiologique si le traitement est administré par injection.

Dans quel cas un placebo est-il utilisé?

Un placebo est souvent utilisé lors d'essais cliniques pour tester à quel point un nouveau médicament est efficace. S'il est efficace, le médicament devrait fournir de meilleurs résultats que le placebo.

Comparer un nouveau médicament à un placebo peut être la méthode la plus rapide et la plus fiable pour démontrer l'efficacité thérapeutique d’un nouveau médicament. Cependant, affecter un patient à un groupe placebo peut poser un problème éthique si cela viole son droit à recevoir le meilleur traitement disponible. Les placebos ne sont jamais utilisés dans le cas où un patient serait mis en danger par faute de traitement efficace, notamment dans des cas de maladies graves pour lesquelles la plupart des essais comparent les nouveaux médicaments aux médicaments déjà autorisés.

Qu’est ce que l’effet placebo ?

Il s'agit d'une situation dans laquelle les symptômes d'un patient s'améliorent après la prise d'un placebo. Il semblerait que cela soit dû au fait que le patient croie fortement ou ait un grand espoir que le traitement fonctionne, ce qui peut être renforcé par la conviction du médecin que le traitement fonctionne.

Cela est parfaitement normal et ne signifie pas que les symptômes du patient ne sont pas réels. Les scientifiques pensent que le cerveau peut produire des substances qui donnent au patient la sensation de se sentir mieux et qui réduisent ses symptômes.

Serai-je informé si un placebo est utilisé pendant l'essai ?

Oui. Avant de participer à l'essai clinique, vous serez informé que vous recevrez soit le médicament de l’étude, soit le placebo, au hazard. La non-divulgation de cette information n'est pas éthique.

Qu'est-ce qu'une étude contrôlée avec traitement de référence ?

Les études contrôlées avec traitement de référence comparent un nouveau médicament avec un médicament déjà disponible, ou comparent entre eux des médicaments approuvés. Récemment, ce type d'étude a été beaucoup plus employé que les études contrôlées par placebo, car il permet aux chercheurs de comparer l’efficacité d’un nouveau médicament à celle du traitement standard actuel. Ces études sont toujours utilisées dans le cas où l'utilisation d'un placebo serait dangereuse ou contraire à l'éthique.

Est-il préférable d'être dans le groupe recevant le médicament étudié ?

Pas forcément. Avant que l'essai clinique ne soit terminé et que les conclusions de celui-ci ne soient connues, il n'est pas possible de savoir lequel des deux traitements est le meilleur. Quel que soit le groupe d'essai dans lequel vous êtes, le processus garantit que chacun reçoive la même qualité de soins médicaux.

Qu'est-ce que la randomisation dans les essais ?

Dans de nombreux essais, un patient est affecté à un groupe spécifique. La randomisation est un processus par lequel les traitements sont assignés au hasard plutôt que par choix. Cela permet d'éviter les résultats biaisés en affectant les patients à un groupe ou à un autre.

Pourquoi utiliser la randomisation ?

Il est important de randomiser correctement les patients entre les différents groupes de traitements comparés ; la randomisation garantit que toute différence de résultat est due aux différents traitements reçus par chaque groupe et non à d’autres facteurs.

Que signifie en aveugle ?

En aveugle, ou à l’insu, est le processus par lequel une ou plusieurs parties impliquées dans l'essai ne savent pas quels patients ont été assignés à quels traitements. Les différents types d'études en aveugle sont expliqués ci-dessous : étude en simple aveugle, en double aveugle, en triple aveugle ou sans aveugle (appelé essai ouvert).

Pourquoi utiliser les études en aveugle ?

Le but des études en aveugle est d'éviter les biais : si les chercheurs savent quels patients reçoivent le médicament étudié et lesquels reçoivent le placebo, ils pourraient être tentés de donner le médicament de l’étude (vraisemblablement bénéfique) à un patient qui pourrait plus facilement en bénéficier. Un chercheur pourrait également apporter plus de soins aux patients prenant le placebo pour compenser l'inefficacité de ce placebo.

Ne pas savoir quels participants reçoivent le traitement actif permet aux médecins de l’essai et au personnel de recherche d’observer objectivement les patients pendant le déroulement de l'étude. En ne tenant pas compte du traitement que les patients reçoivent, le niveau d'attention médicale et de soins qu’ils reçoivent est le même.

De la même manière, un patient qui ne sait pas quel traitement il reçoit ne peut pas se forger d’opinion qui pourrait fausser les résultats de l'essai.

Quels types d’aveugle peuvent être utilisés dans les essais?

Étude en simple aveugle : les chercheurs savent quel traitement a été administré à chaque patient, mais les patients ne le savent pas.

Étude en double aveugle : Deux des parties impliquées dans l'essai ne savent pas quels patients ont été assignés à quels traitements. Il s'agit généralement des chercheurs et des patients.

Étude en triple aveugle : Trois des parties impliquées ne savent pas quels patients ont été assignés à quels traitements. Il s'agit souvent des chercheurs menant l'étude, des patients et des chercheurs analysant les résultats obtenus.

Essai ouvert : Essai pour lequel aucune méthode en aveugle n'est utilisée. Toutes les parties impliquées savent quels patients ont été assignés à quels traitements. 

La prochaine étape – Participer à un essai clinique

Comme nous le mentionnons à maintes reprises sur ce site Internet, la décision de participer à un essai clinique est très appréciée et strictement volontaire. Une fois que vous êtes fermement décidé à participer à un essai, il existe de nombreuses façons de vous informer sur les essais pour lesquels vous pourriez être retenu.

Votre médecin peut vous diriger vers un essai qui pourrait vous intéresser et pour lequel vous avez le profil. Les bases de données et les sites Internet sont également de bonnes ressources pour consulter des listes d'essais cliniques. Rendez-vous sur la page Trouver des essais cliniques pour prendre connaissance de certains des essais menés par AbbVie.

Vous pouvez également chercher des essais sur d'autres sources de confiance, notamment ClinicalTrials.gov, un site Internet conçu par les National Institutes of Health qui fournit des informations à jour et impartiales sur les essais cliniques pour un large éventail de maladies.

L’Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé (AFMPS) surveille les informations sur les essais cliniques destinées au public, y compris dans la publicité. Dans le cadre de son processus d'examen, le comité d'éthique évalue et approuve lui aussi les publicités.

Une publicité pour un essai clinique vous donnera normalement les informations de base : le titre et le but de l'essai, les principaux critères d’inclusion et d'exclusion, la localisation du (des) site(s) participant à l'essai et comment contacter ces sites de recherche pour obtenir plus d'informations.

L’AFMPS ne permet à aucune publicité d'insinuer qu'un traitement expérimental est sûr et efficace pour la maladie étudiée. De même, aucune publicité ne peut promettre ou insinuer une garantie d'efficacité du traitement ou un soulagement total des symptômes.

Il est évident que vous devez parler de tout ce qui concerne votre santé avec votre médecin, y compris la participation à un essai clinique. Les médecins défendent les meilleurs intérêts de leurs patients et vous feront savoir s'il existe une contre-indication médicale à ce que vous participiez à un essai.

Nous vous encourageons à mener également vos propres recherches et à trouver des essais consacrés à votre maladie dans votre région. Demandez à votre famille et à vos amis de vous aider dans vos recherches et dans votre processus de prise de décision. En les intégrant dès le début à la démarche, ils seront mieux placés pour vous aider si vous décidez de participer à un essai.  

Il peut y avoir des différences significatives entre les patients atteints d’une même maladie. Ces différences exigent des traitements différents. De plus, des patients peuvent avoir d'autres maladies, qui rendent leur traitement plus complexe.

Dans le cadre d'un essai clinique, les chercheurs doivent pouvoir prendre en compte tout ce qui pourrait affecter les résultats de l’étude. C'est pourquoi, même si vous êtes atteint de la maladie, cela peut être insuffisant pour être retenu.

Les critères d'inclusion et d'exclusion des patients sont détaillés dans le protocole de l'étude. Ils sont généralement répertoriés dans les bases de données des essais et brièvement énoncés dans les publicités. Ces critères ont été mis en place pour protéger les patients et s'assurer que les chercheurs sont dans la capacité de collecter les informations dont ils ont besoin pour l'essai. Les objectifs de l'essai déterminent les patients requis : en bonne santé ou atteints de maladies ou de problèmes médicaux spécifiques.

Les autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent être :

  • L’âge
  • Le sexe
  • Le stade ou la sévérité d'une maladie
  • Les traitements précédents pris ou non par le patient
  • Les médicaments que prend actuellement le patient
  • D'autres maladies que celle étudiée
Pour être éligible pour un essai clinique, vous devez remplir à la fois les critères d'inclusion et d'exclusion. Une fois que vous aurez contacté l'équipe de recherche, elle effectuera le processus de consentement éclairé avec vous. Lorsque vous aurez signé le formulaire de consentement, il est possible que vous deviez passer d'autres processus de sélection, comme indiqué dans le protocole spécifique de l'essai.

Que se passe-t-il une fois l'essai clinique terminé ?

La communication entre vous et l'équipe de recherche ne s'arrête pas à la fin de l’essai. Lorsque le traitement est terminé et que l’étude est clôturée, les patients ont la possibilité de demander au personnel responsable de l'essai quel traitement leur a été administré. Le personnel de l’étude transmet cette information dès que celle-ci est disponible et qu'il est autorisé à le faire. Les résultats de l'essai seront également communiqués dès qu'ils seront accessibles.

Si vous demandez à voir vos données relatives à l'essai, les chercheurs devront peut-être attendre que les résultats de l’étude soient rendus publics avant de vous communiquer ces informations.

Une fois l'essai clinique terminé, les chercheurs analysent soigneusement les données obtenues. Si les conclusions sont positives dans l'ensemble, ou s'il faut poursuivre l'analyse ou répondre à d'autres questions, ils peuvent décider de passer à une autre phase de tests. Ils peuvent aussi décider d'arrêter les tests car la sécurité et l'efficacité du médicament ne sont pas suffisantes.

À la fin d'un essai de phase 3, les chercheurs examinent les données pour décider si les résultats de l'essai justifient une soumission aux instances publiques compétentes pour obtenir une autorisation de mise sur le marché du médicament.

La plupart des essais cliniques se déroulent dans les délais prévus. Cependant, il arrive parfois que la FDA/l’AFMPS ou le promoteur mette fin à l'essai prématurément. Le médicament peut provoquer des effets secondaires imprévus ou plus graves que prévu ; ses inconvénients l'emportent sur ses avantages. Une autre raison peut être le manque de patients recrutés dans le délai imparti.

Dans certains cas, un essai peut être arrêté parce que les résultats sont plus positifs que prévu. Par exemple si, dès le début, le nouveau médicament fait la démonstration évidente de son efficacité, il se peut que l'essai soit interrompu afin que le nouveau traitement soit diffusé largement dans les meilleurs délais.

L'image montre un médecin discutant avec un patient lors d'un rendez-vous au cabinet médical.

Déroulement d'un essai clinique

Voir le cheminement du participant à un essai clinique du début jusqu'à la fin.

L’image montre deux hommes qui lisent un journal.

Qu'attendre d'un essai clinique

Toutes les informations et réponses dont vous avez besoin avant, pendant et après un essai clinique.